Í Bandaríkjunum eru þrjú lyf komin með samþykki frá FDA (U.S. Food and Drug Administration) og hafa þau einnig verið samþykkt í Evrópu. Tvö þeirra hafa verið samþykkt til notkunar á Íslandi en bæði lyfin voru eingöngu samþykkt fyrir einstaklinga yngri en 18 ára, þ.e. börn.
Spinraza (Nusinersen)
Spinraza var samþykkkt á Íslandi árið 2018 og seinna það haust fengu fyrstu börnin lyfið hér á landi. Lyfið er flókið í gjöf en það þarf að vera gefið á spítala af sérfræðingum og er gefið með mænustungu. Fyrsta árið eru svokallaðir hleðsluskammtar sem eru 4 skammtar yfir 9 vikna tímabil. Eftir það er lyfið gefið á 4 mánaða fresti.
Evrysdi (Risdiplam)
Evrysdi var samþykkt á Íslandi árið 2021 en það er mun einfaldara í gjöf en Spinraza. Það er í duftformi og þurfa sérfræðingar að blanda það rétt áður en einstaklingar fá það afhent. Það þarf að taka Evrysdi á hverjum degi en það er gefið úr sprautu í munn.
Fleiri lyf eru í lyfjaþróun en hér að neðan er mynd sem sýnir stöðu nokkurra lyfja, myndin er frá CureSMA.org.
